تایید ژن‌درمانی نابینایی ارثی در آمریکا

 سازمان غذا و داروی ایالات متحده آمریکا یک روش ژن‌درمانی دیگر را در زمینه درمان یه نوع نادر از نابینایی تایید کرد.

به نقل از گیزمگ، امسال یک سال تاریخی برای داروهای مدرن است، چرا که FDA برای اولین بار چند درمان ژنی برای استفاده عمومی تایید کرده است. آخرین تاییدیه این بار برای درمان یک نوع نادر از نابینایی ارثی، سال 2017 را به عنوان یک سال برجسته و تاریخی در زمینه پزشکی معرفی می‌کند.

درمان جدید "لوکستورنا"(Luxturna) نامیده می‌شود و یک بیماری شبکیه ارثی به نام "لبر آموروزیس مادرزادی"(LCA) را هدف قرار می‌دهد. بیماران مبتلا به این بیماری به علت یک جهش در ژن "RPE65" که پروتئینی حیاتی برای بینایی تولید می‌کند، بینایی خود را از دست می‌دهند.

این درمان یک نسخه سالم از این ژن را به یک ویروس بی‌ضرر شده توسط مهندسی ژنتیکی تبدیل می‌کند که به چشم بیمار تزریق می‌شود و باعث می‌شود سلول‌های شبکیه با موفقیت پروتئین از دست رفته را تولید کند.

سازمان غذا و داروی آمریکا اولین ژن‌درمانی موسوم به "کیمریا"(Kymriah) را در ماه اوت تایید کرد. این درمان فوق‌العاده گران و بحث برانگیز سرطان، با استفاده از سلول‌های ایمنی مهندسی ژنتیکی شده، سلول‌های مشخص سرطانی را هدف قرار داده و از بین می‌برند.

از سوی دیگر "لوکستورنا" اولین ژن‌درمانی است که توسط FDA تایید شده است که ژن‌های از بین رفته یا جهش یافته را درمان می‌کند و به راحتی ژن‌های سالم را جایگزین می‌کند.

"اسکات گاتلیب" مامور عالی‌رتبه FDA می‌گوید: تاییدیه امروز یکی از نخستین ژن‌درمانی‌هایی است که توسط ما تایید شد و نحوه درمان و گسترش استفاده از ژن‌درمانی را فراتر از درمان سرطان و درمان نابینایی فراهم می‌کند.

وی افزود: این تاییدیه نشان‌دهنده پتانسیل بالای ژن‌درمانی در مبارزه با طیف وسیعی از بیماری‌ها است.

تحقیقات در زمینه طیف وسیعی از بیماری‌های ژنتیکی در حال افزایش است و در سال 2017 با موجی از این تحقیقات مواجه بودیم که در نهایت از آزمایشات تحقیقاتی بالینی به داروهایی که به عموم مردم ارائه می‌شود، رسید.

"گاتلیب" می‌گوید: من معتقدم که ژن درمانی به جریان اصلی در درمان و معالجه بسیاری از بیماری‌های ویرانگر و سخت تبدیل خواهد شد.